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品牌故事“一灯”
Story of R&D
RAPALIMUS®是美国辉瑞公司从作为器官移植免疫抑制剂上市的口服药中研发出的孤儿药。从mTOR抑制剂这一特性出发,学术界的医生及研究人员积极地研究该药品对其他疾病的应用,并收集了数据。本公司基于这样的研究成果,RAPALIMUS®片作为世界首创淋巴管肌瘤病治疗药获得了上市许可。 此外,大阪大学的研究组与美国的研究人员合作,研究扩大药品适应症,在研究者主导的临床研究中证明RAPALIMUS的外用凝胶剂对结节性硬化症皮肤损害极为有效。本公司承接了该学术成果,在Ⅲ期临床试验与长期试验中验证了有效性和安全性,完成了外用药RAPALIMUS® Gel的研发工作。
本公司承接学术成果(研究者主导的临床研究)并研发(企业临床试验)及事业化的最初产品是RAPALIMUS® Gel。在罕见病领域存在患者需求,这使得该药得以作为患者自身与医生都能切实感受到效果的新药问世。 此外,RAPALIMUS® Gel是优先审评指定药品第一号,是日本及世界首创结节性硬化症皮肤损害治疗药。由于世界上存在该罕见病的患者,因此作为本公司的海外拓展药品的第一弹,我们将力求在美国、中国、欧洲上市。
RAPALIMUS® Gel虽然被学术界证明了有效性,但结节性硬化症皮肤损害是一种罕见病,患者人数少,其他制药公司并未打算涉足。而且外用药的药价往往被设定得较低,被片面地认为无法从中获得理想的收益。 此外,学术界的成果不会直接成为能够推向市场的产品。该药也由大阪大学的研究组开展了旨在启动临床试验的非临床试验,但要申请上市许可,还需要更多的非临床试验。新药存在各种制约,特别是RAPALIMUS® Gel的情况下,由于会作为外用药被长期使用,因此需要为了确认安全性而追加让动物长期使用外用药的非临床试验。于是,本公司决定承接该研发工作。 学术界的医生们与本公司都怀揣着希望救助被罕见病折磨的患者、希望将治疗药尽早送到需要的患者手中的愿望。也为了加快研发速度,本公司将进一步加强与学术界的合作,挑战需要而又被忽视的药品及医疗器械的研发。
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