当社が創業したのは2003年。その前後は医薬品行政も製薬会社も大きな転換期を迎えていました。製薬業界は新薬開発の長期化とコストの増大を背景に、再編が進んでいました。一方、医薬品行政においては、新しい治療薬を待ち望んでいる患者さんたちのために、製造販売承認の迅速化をはかり、かつ、国家戦略として日本発の医薬品の世界的なプレゼンスを高める施策をスタートさせていました。
この２つの動きで私たちが着目したのは、患者さんがいるのに医薬品開発がなされていない「医薬品の空白地帯」があることです。当社は、ここに私たちの使命とビジネスチャンスがあると確信し、起業しました。
当社の創業メンバーは、既存の製薬会社の開発や経営戦略部門の出身者です。医薬品候補物質の勘所を熟知し、経営に長けているメンバーばかりでした。それゆえに、自社で研究所を持たない製薬ベンチャーが、大規模な基礎研究への投資をせずとも、希少疾病や難病で困っている患者さんに貢献できる事業構築への確信がありました。

当社のフィロソフィーでの行動基準は、「やってみなくちゃ判らない、しかし、損切りをためらうな」のYMWS、「前例がないなら、やってみる」のZYです。この２つを掲げて、果敢に、そして忠実に挑戦してきました。すべては「患者さんのニーズ」を起点とした挑戦です。
2008年には３つの医薬品の製造販売承認を取得しました。その1つが、ウィルソン病治療の希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）、ノベルジン^®の開発でした。国内の患者数が極めて少ない希少疾病のため、既存の製薬会社が開発に着手しなかった治療薬であり、当社第一号の希少疾病用医薬品です。
以降、当社では、既存の製薬会社では前例がない数多くのことに挑戦し、それらを実現してきました。ドラッグリポジショニングや未承認薬の解決に取り組み、創業十数年ながらオーファンドラッグのノーベルファーマとして確かな地歩を築きました。

現在、当社が製造販売承認を得ている主な医薬品は、欧米で認可済みの、いわゆる未承認薬の導入によるものでした。期せずして提起された未承認薬問題と相まって、当社の事業成長期において未承認薬の開発は極めて有効な展開をすることができました。そして今、当社は未来に向けて新しい概念で新薬を開発するフェーズに入りました。技術革新によって、新薬開発も大きく変わりつつありますが、こうした変化にいち早く対応すべく、アカデミアや患者団体との連携を深めつつ、社外新薬シーズによる世界初の医薬品開発にチャレンジしていきます。

製薬会社にとって、研究開発、製造、営業、有効性・安全性確保が、経営を支える４つの柱です。とりわけ市販後における医薬品の有効性と安全性確保の重要性は、ますます高まりつつあります。今後はグローバル展開を視野に、有効性・安全性の調査研究と安定供給の体制のさらなる強化のために、提携企業との連携を深めていきます。
営業については、創業から事業化初期までは経営資源を研究開発に重点投入するため他社に販売を委託していましたが、現在は全国ネットの自社MR体制を整えています。今後は医療従事者の皆様に、より的確な情報を迅速にお届けするために、様々な方法により新たな情報提供体制の確立を進めていきます。
当社はこれからも、より早く、より確実に、より多くの患者さんにアンメットニーズ医薬品・医療機器を届けるために、あらゆる経営努力と新たな挑戦を続けていきます。