ラパリムス^®は、米国ファイザー社が臓器移植の免疫抑制剤として販売していた経口薬から開発されたオーファンドラッグです。mTOR阻害剤という特性から、アカデミアの医師や研究者が他の疾患への応用を活発に研究して、データを集めていました。当社はこうした研究成果をベースに、世界初のリンパ脈管筋腫症治療薬のラパリムス^®錠の製造販売承認を取得しました。
さらに、米国の研究者と連携して適応拡大の研究をしていた大阪大学の研究グループが、医師主導治験で、結節性硬化症に伴う皮膚病変にラパリムスの外用ゲル剤が極めて有効なことを明らかにしました。このアカデミアの成果を当社が引き継ぎ、第Ⅲ相試験と長期投与試験で効果と安全性を検証し、外用薬のラパリムス^®ゲルとして完成させました。

当社が、アカデミアの成果（医師主導治験）を引き継いで、開発（企業治験）・事業化した最初の品目はラパリムス®ゲルです。希少疾病・疾患で患者さんのニーズがあり、患者さん自身と医師が明確に効果を実感できる新薬として、世に送り出すことができました。
また、ラパリムス^®ゲルは先駆け審査指定医薬品第一号です、日本初であると同時に世界初の結節性硬化症に伴う皮膚病変の治療薬です。この希少疾病の患者さんは世界中にいますから、当社の海外展開医薬品の第一弾として、米国・中国・欧州での発売を目指しています。

ラパリムス^®ゲルはアカデミアで有効性は明らかになっていたものの、結節性硬化症に伴う皮膚病変は希少疾患であり、患者さんは少なく、他の製薬会社は手がけようとはしませんでした。加えて外用薬は一般的に薬価が低く設定されがちなこともあり、望ましい収益が見込めないと決めつけられていました。
また、アカデミアでの成果が、そのまま世の中に発売できる製品になるわけではありません。本剤においても、大阪大学の研究チームは臨床試験を始めるための非臨床試験は行っていましたが、製造販売承認申請にはさらに多くの非臨床試験が必要となります。新薬には様々な制約があり、特にラパリムス^®ゲルの場合は外用薬として長期に使用されることから、安全性の確認のために外用薬を動物にも長期に投与する非臨床試験の追加が必要でした。そこで、当社が開発を引き継ぐことになりました。
希少疾病・疾患で苦しまれている患者さんを救いたい、治療薬を必要とする患者さんに少しでも早く届けたいという想いは、アカデミアの医師たちも当社も同じです。開発スピードを速めるためにも、当社はさらにアカデミアとの連携を強めて、必要なのに顧みられない医薬品・医療機器の開発に挑戦していきます。