当社は2003年に創業し、2008年に最初の医薬品であるノベルジン®の製造販売承認を取得しました。現在、18の新医薬品と1つの新医療機器の製造販売承認を取得し、販売しています。医薬品業界において、当社の事業規模と設立年数で、これだけの数の新薬等の発売は他に例がありません。独自の製品企画と研究開発の追求が、この成果をもたらしています。
私たちが手がけているのは、必要なのに顧みられることの少ない「アンメットニーズ医薬品・医療機器」です。多額の投資と長期間の開発期間を要する基礎研究は、あえて行っていません。患者さんのニーズに着目したリサーチ活動とライセンス交渉を行って、外部の医薬品候補（新薬候補）を選りすぐっています。なぜなら、患者さんのために、アンメットニーズ医薬品・医療機器をできるだけ早く、医療の現場に届けたいからなのです。

当社の新薬開発はすべて「患者さんのニーズ」を起点にしています。そのため、研究開発テーマは患者団体や医療機関、学会からの要望が強いものを優先しています。その結果、希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）、小児用医薬品、既承認医薬品の効能外の疾病・疾患の承認取得を通して、大手製薬企業を凌駕する成果を挙げることができました。
従来の製薬会社は、研究所で基礎研究や非臨床試験の前期開発に５年～10年をかけています。当社は製薬会社としては、あえて研究所を持たずに、臨床試験を主とする開発の後期に注力する独自の経営戦略をとっています。社外の研究所や大学の研究機関などのアカデミアで行った前期開発を引き継ぎ、後期開発の臨床試験と製造販売申請・承認に絞り込んだ事業化のための開発を行うことで、市場投入までの期間の短縮・最適化をはかっています。

もう1つの独自の経営戦略は、長期的かつ安定的な販売促進活動のための(株)メディパルホールディングスとの包括的提携です。医薬品卸で日本トップクラスの企業グループの同社とは、当社製品の独占的流通と当社社債引受等の資金供与の互恵的提携、MRを中心とした人材交流等を行ってきました。2018年に同社は第三者割当増資により当社発行済株式の20％を取得し、当社は同社の持分法適用会社になりました。これにより、当社は、(株)メディパルホールディングスのグループ企業との人材交流等を発展させ、(株)メディパルホールディングスグループと一丸となって医療従事者の皆さまへの希少疾病・疾患の啓発活動に取り組むとともに、確実に患者さんに当社のアンメットニーズ医薬品をお届けする体制を整えています。

当社は「育薬」にも力を入れています。私たちが考える「育薬」とは、ドラッグリポジショニングやライフサイクルマネジメントにより、既存の医薬品や自社製品から新たに別の疾患への効能を見つけ出し、必要とする患者さんに届けることです。
たとえば、当社で最初に製造販売承認を取得したノベルジン^®は、希少疾病であるウィルソン病治療薬として開発されました。本剤はライフサイクルマネジメントによる適応拡大で、2017年から低亜鉛血症の患者さんの治療にも使えるようになりました。他にも、もともと経口避妊薬として処方されていたお薬をドラッグリポジショニングにより、ルナベル^®配合錠（ルナベル^®LD）として子宮内膜症に伴う月経困難症治療薬を開発し、さらに適応拡大により機能性月経困難症への処方も可能になりました。
ドラッグリポジショニングやライフサイクルマネジメントでは、既承認薬で、すでに非臨床試験データを有し、また臨床試験や市場での使用経験により安全性が明らかになっていることから、開発期間の短縮と研究開発コストを削減できます。当社ではライフサイクルマネジメントにも積極的に取り組んでおり、既上市品の適応症拡大を通じて、多くの患者さんの苦痛の軽減に貢献していきます。

短期間での新薬開発が可能なのは、必要な被験者数の確保など、多くの医師や医療機関、患者さんからの積極的な協力と後押しがあるからです。また、シーズを持っているが製品化を進めるのが難しいアカデミアでは、「ノーベルファーマは製品化の頼みの綱」とも言われています。今後は、こうした患者団体や医療機関、研究機関との連携をより強めていくとともに、蓄積したノウハウを活用し、米国・中国・欧州への展開を行っていきます。